3 resultaten
Primaire doelstelling:1. De doeltreffendheid van LMTM aantonen die bepaald wordt door de verandering van de baseline op de:* Addenbrooke*s Cognitive Examination Revised (ACE-R)*Symptomatische effect zoals weergegeven door de functionele…
1. Verbeteren van de overleving in vergelijking met de eerdere protocollen van de SKION, in het bijzonder ALL-9 and ALL-10.Doelstelling is omtherapie te verminderen voor een deel van de patienten (TEL/AML1, Down syndroom, geïsoleerd slechte…
Fase 2:Primaire doelstellingenHet bepalen van de aanbevolen fase 3-dosis van mitapivat door het beoordelen van het effect van 2 dosisniveaus mitapivat versus placebo op:• Anemie bij proefpersonen met sikkelcelziekte (sickle cell disease, SCD)•…