3 resultaten
Dit is een open-label, niet-gerandomiseerde, multicenter fase II-studie met een initiële veiligheidsinloop. Tijdens de veiligheidsinloopfase zullen we de veiligheid onderzoeken van het combineren van IMM-101-toediening met SBRT bij 20 patiënten met…
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…
Primaire doelstelling:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkele doses CSL889 toegediend door i.v. infusie bij proefpersonen met stabiele SCD en bij proefpersonen met SCD in VOC.Secundaire doelstellingen:1. Karakteriseren van het…