4 resultaten
Primaire doelstelling(en): De veiligheid op lange termijn evalueren bij patiënten met mucopolysacharidose type IIIA (MPS IIIA of sanfilipposyndroom type A) die HGT-1410 hebben gehadSecundaire doelstelling(en):Evaluatie van:• De cognitieve functie op…
Primair:1) Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doseringen van GAL-021 in gezonde vrijwilligers. 2) Het evalueren van het farmacokinetisch profiel van meerdere doseringen van GAL-021 in gezonde vrijwilligers. 3) Het…
PrimairDeel 1:- Het bepalen van de respiratoire respons op lage en hoge dosis GAL-021 bij gelijktijdig gebruik van lage dosis opiaten en hypercapnie bij gezonde proefpersonen.Deel 2:- Het bepalen van respiratoire respons op lage en hoge dosis GAL-…
Het belangrijkste doel van deze studie is om te beoordelen hoe veilig en effectief de combinatietherapie van galicaftor/navocaftor/ABBBV-119 is bij volwassen deelnemers met CF die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del mutatie in elke arm.