3 resultaten
De primaire doelstelling van het onderzoek is de volgende:• Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van DNL310 bij kinderen met MPS II (alle cohorten)De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn de volgende:• Het…
Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intraveneuze ATB200 gelijktijdig toegediend met orale AT2221 bij volwassen patiënten met een late manifestatie van de ziekte van Pompe
Primaire doelstellingen (fase met verhoging van de dosis):• Beschrijf om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren de dosisbeperkende toxiciteit (DLT's), om de maximaal getolereerde dosis (MTD), optimale biologische dosis (OBD) of hoogste…