3 resultaten
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…
Beoordeling van de langetermijn veiligheid van ZX008 (Fenfluramine hydrochloride) orale oplossing als een adjunctieve behandeling voor toevallen bij patiënten met zeldzame epileptische stoornissen, zoals epileptische encefalopathieën waaronder…
Primaire doelstellingen:Primaire doelstelling fase 1• Het bepalen van de RP2D van ponatinib (tablet en AAF) in combinatie met chemotherapie. Primaire doelstelling fase 2• Het bepalen van de werkzaamheid van ponatinib in combinatie met chemotherapie…