2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Het doel van deze studie is het vergelijken van het effect van AT1001 (migalastat hydrochloride) versus placebo op de GL-3 in de nieren.
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Deel 1: Primair (Werkzaamheid)• Aantonen dat de werkzaamheid van Fenfluramine (ZX008) in een dosis van 0,8 mg/kg/dag superieur is aan placebo als aanvullende behandeling voor pediatrische en volwassen proefpersonen met CDDSecundair (Veiligheid)…