3 resultaten
Primaire doelstelling: • Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van viltolarsen, intraveneus (IV) toegediend in wekelijkse doses van 80 mg/kg bij jongens die het NS 065/NCNP 01-301-onderzoek hebben voltooid. Secundaire doelstelling: •…
Het primaire doel van dit onderzoek is het valideren van de diagnostische waarde van FebriDx. Dit zal gedaan worden aan de hand van de negatief voorspellende waarde, positief voorspellende waarde, sensitiviteit en specificiteit.
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…