2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doel: Het evalueren van de proportie niet-ernstige hemofilie A patiënten die binnen de FVIII-streefwaarden is gedurende de eerste 72 uur na de start van de combinatiebehandeling.Secondaire doelen:1. Het verkrijgen van data om het populatie…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
De doelstellingen van de studie zijn:• Het evalueren van de veiligheid, de tolerantie en de immunogeniciteit van langdurige behandeling met intraveneuze (IV) ATYR1940 bij volwassen patiënten met facioscapulohumerale musculaire dystrofie (FSHD) die…