3 resultaten
Primaire doelstelling:Het primaire doel is om de werkzaamheid van eenmaal daags herhalen te evalueren doses odevixibat versus placebo bij kinderen met galgangatresie (BA) post-Kasai hepatoportoenterostomie (HPE) gebaseerde overleving van de inheemse…
PrimairDe primaire doelstelling van deel A van het onderzoek is het bepalen van de farmacokinetiek (PK) van evinacumab bij pediatrische patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH).De primaire doelstelling van deel B van het…
Primaire doelstelling:Aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 120 µg/kg/dag odevixibat bij het verlichten van pruritus bij patiënten met ALGS.Secundaire doelstellingen:Bepalen van de impact van odevixibat op de…