3 resultaten
De primaire doelstelling van het RAPID-onderzoek is vaststellen of etripamil-neusspray (NS) bij toediening door patiënten zelf beter werkt dan een placebo voor het beëindigen van episodes van PSVT in een thuisomgeving. De secundaire doelstelling van…
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…
Dit onderzoek zal het volgende evalueren: de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van idasanutlin als enkelvoudig middel en de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige doeltreffendheid van idasanutlin in combinatie met…