3 resultaten
PrimairDe primaire doelstelling van deel A van het onderzoek is het bepalen van de farmacokinetiek (PK) van evinacumab bij pediatrische patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH).De primaire doelstelling van deel B van het…
Primaire doelstellingBeoordelen of lenvatinib in combinatie met ifosfamide en etoposide (groep A) superieur is ten opzichte van ifosfamide en etoposide (groep B) wat het verbeteren van het percentage progressievrije overleving (PVO [PFS, Progression…
Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intraveneuze ATB200 gelijktijdig toegediend met orale AT2221 bij volwassen patiënten met een late manifestatie van de ziekte van Pompe