3 resultaten
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…
Primaire doelstelling:Evaluatie van de werkzaamheid van VX-150 voor de behandeling van pijn die wordt veroorzaakt door dunnevezelneuropathieSecundaire doelstellingen:* Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-150* Evaluatie van de…
Stratum 1:Aantonen dat conditionering met Flu/Thio/ivBu zonder totale lichaams bestraling (TBI) leidt tot even goede overlevingskansen in vergelijking met conditionering met TBI/Etoposide bij kinderen van 4 jaar en ouder na HSCT van een HLA (Human…