4 resultaten
Het doel van dit onderzoek is beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in drievoudige combinatie (DC) met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del (F) en een tweede CFTR-allel met een minimale functie (MF)-…
Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in DC met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor de F508del (F) mutatie (F/F). Patiënten met dit genotype (F/F) hebben meestal een ernstige…
Primair eindpunt.Onderzoeken van het effect van 24 maanden behandeling met etidronaat de hoeveelheid arteriele calcificatie in de slagaders in de benen en de siphons. Secundaire eindpunten:Onderzoeken van het effect 24 maanden behandeling met…
Het doel is om te onderzoeken of etidronaat ziekteprogressie kan stoppen of afremmen bij patiënten met de ziekte of het syndroom van Fahr.