4 resultaten
Het primaire doel van deze prospectieve, twee-arm, multicenter, post-market studie is om de veiligheid te evalueren door de incidentie van gerapporteerde-apparaat gerelateerde bijwerkingen (AE) tot en met 30 dagen na gebruik van de Endo GIA *…
Primaire doelen:Dosis-escalatie:* Het bepalen van de maximale tolereerbare dosis (MTD) of de aanbevolen fase II-dosis (RP2D) van tazemetostat, indien toegediend als een orale suspensie tweemaal daags (b.i.d.) aan pediatrische proefpersonen met…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…