4 resultaten
Een open-label evaluatie in meerdere centra van de veiligheid en doeltreffendheid op lange termijn van recombinante, menselijke coagulatiefactor VIII fusieproteïne (rFVIIIFc) voor de preventie en behandeling van bloedingsepisodes bij eerder…
De primaire doelstelling van het onderzoek is het vergelijken van de effectiviteit van RPC1063 in vergelijking met placebo voor inductie van klinische remissie op week 8 bij patiënten met matige tot ernstige actieve ulceratieve colitis (UC).De…
InductieperiodePrimair:Aantonen van de werkzaamheid van RPC1063 versus placebo voor het induceren van klinische remissie.Secundair: * Aantonen van de werkzaamheid van RPC1063 versus placebo op de inductie van klinische respons en* Aantonen van de…
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…