4 resultaten
De werkzaamheid van VX-661 beoordelen in combinatie met ivacaftor gedurende 24 behandelingsweken bij deelnemers met Cystic Fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie op het CF transmembrane geleidingsregulator (CFTR) gen.
* Het beoordelen van de foetale hemoglobine (HbF) respons op IMR-687 ten opzichte van placebo* Het beoordelen van de veiligheid van IMR-687 ten opzichte van placebo
Dit is een fase 2-onderzoek bedoeld om het mogelijk gebruik van IMR 687 te verkennen voor de behandeling van proefpersonen met β thalassemie. Dit is het eerste onderzoek naar IMR-687 in een populatie met β-thalassemie, en als zodanig is het…
Het ten behoeve van de registratieprocedure uitgevoerde onderzoek RADIANCE II heeft als doelstelling het aantonen van de effectiviteit en veiligheid van het Paradise-systeem bij proefpersonen die ten tijde van ondertekening van het…