4 resultaten
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het vaststellen van de werkzaamheid en veiligheid van APL-2 vergeleken met eculizumab bij patiënten met PNH die ondanks behandeling met eculizumab Hb-spiegels <10,5 g / dL blijven houden.
Het doel van de studie is om aan te tonen dat ondanks een 25-33% dosisreductie de blootstelling in patiënten die drager zijn van het CYP3A4*22 niet lager zal zijn dan de blootstelling van wild type patiënten behandeld met een 100% dosering. Als…
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.
Het doel van deze studie is om de biologische effectiviteit en veiligheid van eculizumab te onderzoeken in patiënten met een aneurysmatische SAB.