3 resultaten
Primaire doelstellingen• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA)• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie…
Bepalen van het technische succes, de diagnostische waarde, de veilgheid en de kwaliteit van de procedure ( geevalueerd door de endoscopist) van de E.G.Scan* vergeleken met conventionele scopie van de bovenste tractus digestivus bij patiënten die…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…