3 resultaten
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…
Het primaire doel zal zijn om te onderzoeken of een behandeling van twee jaar met TPTD, gevolgd door antiresorptiebehandeling met een enkele infusie van ZA bij volwassenen met OI leidt tot een afname van het aantal patiënten dat een fractuur oploopt…
Het primaire doel is om de superioriteit in de werkzaamheid van een hogere dosis ocrelizumab aan te tonen ten opzichte van de goedgekeurde dosis ocrelizumab, zoals beoordeeld aan de hand van een risicoreductie van cCDP die ten minste 12 weken…