3 resultaten
Primaire doelen:Cohorten 1 en 2Onderhoudsarm(en) Combinaties:- Om de werkzaamheid te beoordelen van combinatietherapie met ONC201 en nieuw middel bij deelnemers met DMG op basis van mediane progressievrije overleving na 6 maanden (PFS6)Cohort 3- Om…
Hoofddoel:• Om de farmacokinetiek van DOR te onderzoeken bij patiënten voor en na BSSecundaire doelstellingen:• Om de veiligheid van DOR te onderzoeken bij patiënten voor en na het ondergaan van de operatie• Om de virale reactie op DOR te…
Het doel van deze studie is het vergelijken van airstacken + MAC met inzet van hoestmachine 2x/dag op het vergroten van de PECF in patiënten met SMA met een beperkte hoestkracht over de duur van 3 jaar.