3 resultaten
Het primaire doel van dit onderzoek is de werkzaamheid en veiligheid te bevestigen van Genz 112638 bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 na 39 weken behandeling.Het secundaire doel van dit onderzoek is de werkzaamheid, veiligheid en…
PRIMAIR• Het bepalen van de mate waarin de IT-combinatie in staat is om op studie Dag 28 een klinische response te induceren bij patiënten met een ernstige acute GVHZ die niet reageert op de 'eerstelijns behandeling' met gemiddelde…
Fase 2:Primaire doelstellingenHet bepalen van de aanbevolen fase 3-dosis van mitapivat door het beoordelen van het effect van 2 dosisniveaus mitapivat versus placebo op:• Anemie bij proefpersonen met sikkelcelziekte (sickle cell disease, SCD)•…