3 resultaten
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
De primaire doelstelling van de studie ook om aan te tonen dat orale switch therapie (OST) net zo veilig en effectief als intraveneuze standaard therapie (IST) . Dit zal worden bereikt door het vergelijken van de hoeveelheid SAB gerelateerde…
Het onderzoek IM011-077 is een gerandomiseerd, open-label, multicenter, klinisch fase 2-onderzoek dat is opgezet voor het beoordelen van de veiligheid, de verdraagbaarheid en de werkzaamheid van en van de biomarkerrespons bij tweemaal daags 6 mg…