3 resultaten
De doelstelling van dit proefonderzoek is beoordeling van zowel de PK en de PD als de veiligheid en verdraagbaarheid van RP103 in vergelijking met Cystagon® bij patiënten met nefropathische cystinose. De resultaten van dit fase-3 onderzoek zullen…
De primaire doelstellingen van de studie zijn:- De evaluatie van de effectiviteit van de behandeling met de vulstof op PCL-basis, zoals vastgesteld door het beoordelingssysteem van Stamey (SGS, Stamey Grading System). Het SGS wordt vastgesteld aan…
De doelstelling van dit proefonderzoek is beoordeling van de veiligheid op lange termijn, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van RP103 bij pediatrische en volwassen patiënten met nefropathische cystinose. De resultaten van dit fase…