3 resultaten
Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…
Gezien de beperkte werkzaamheid van beschikbare EGFR TKI*s bij patiënten met NSCLC met EGFR-exon-20-insertiemutaties, wordt deze subgroep van de patiëntenpopulatie standaard behandeld met chemotherapie, vergelijkbaar met patiënten zonder driver-…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.