4 resultaten
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
De primaire doelstelling van het onderzoek is het evalueren van de afname van *low-density*-lipoproteïnecholesterol (LDL-C) door evinacumab in vergelijking met placebo na 16 weken bij patiënten met primaire hypercholesterolemie (heterozygote…
* Onderzoeken van de lange termijn veiligheid en verdraagbaarheid van ponesimod* Onderzoeken van de langtermijn effectiviteit van ponesimod .* Onderzoeken van de doseringsresponse relatie van 10, 20 en 40 mg ponesimod op lymfocyten aantallen, MRI…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.