2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
1. Aanbieden van bumetanide post-trial access aan kinderen met NDDs.2. Bumetanide-cohortgegevens met onze bestaande RCT-gegevens vergelijken in termen van effectiviteit van de behandeling, door randomisatie testen. 3. Testen hoe EEG biomarker…