3 resultaten
1. Rapporteren van het natuurlijk beloop van netvliesdegeneratie in patiënten met bi-allelische mutaties in het EYS gen.2. Identificeren van sensitieve structurele en functionele uitkomstmaten voor gebruik in toekomstige multicenter klinische trials…
Primair:- De validiteit bepalen van het zelfstandig thuis uitvoeren van een vitale capaciteit test door patiënten met Motor Neuron Ziekte (MNZ).Secundair:- De betrouwbaarheid bepalen van het zelfstandig thuis uitvoeren van een vitale capaciteit test…
1. Aanbieden van bumetanide post-trial access aan kinderen met NDDs.2. Bumetanide-cohortgegevens met onze bestaande RCT-gegevens vergelijken in termen van effectiviteit van de behandeling, door randomisatie testen. 3. Testen hoe EEG biomarker…