3 resultaten
Primaire doelstelling: • Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van viltolarsen, intraveneus (IV) toegediend in wekelijkse doses van 80 mg/kg bij jongens die het NS 065/NCNP 01-301-onderzoek hebben voltooid. Secundaire doelstelling: •…
Hoofddoel:Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en PK-profiel na intravesicale toediening van KU002 bij proefpersonen met de diagnose BPS / IC.Secundaire doelstelling (en):Het secundaire doel van de…
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…