3 resultaten
Primair: Werkzaamheid gemeten aan visus en SD-OCT parameters van 1 oog (*studie-oog*). Secundair: Veiligheid, verdraagbaarheid, anatomie van de retina van het studie-oog, PK, PD.Explorerend: Visus, SD-OCT parameters en anatomie van de retina van het…
Dubbelblinde fase:Primaire doelstelling:Het beoordelen van de werkzaamheid van birtamimab plus standaardzorg in vergelijking met placebo plus standaardzorg wanneer intraveneus toegediend bij proefpersonen met AL-amyloïdose in Mayo stadium 4 door het…
Fase 2:Primaire doelstellingenHet bepalen van de aanbevolen fase 3-dosis van mitapivat door het beoordelen van het effect van 2 dosisniveaus mitapivat versus placebo op:• Anemie bij proefpersonen met sikkelcelziekte (sickle cell disease, SCD)•…