4 resultaten
Substudie A: Het primaire doel zal zijn om de verbanden tussen stress-as verstoringen, jeugdtrauma (ELA) en epigenetische mechanismen te onderzoeken. Bovendien zal deze substudie functioneren om deelnemers voor substudie B te selecteren. Secundaire…
* Het beoordelen van de foetale hemoglobine (HbF) respons op IMR-687 ten opzichte van placebo* Het beoordelen van de veiligheid van IMR-687 ten opzichte van placebo
Dit is een fase 2-onderzoek bedoeld om het mogelijk gebruik van IMR 687 te verkennen voor de behandeling van proefpersonen met β thalassemie. Dit is het eerste onderzoek naar IMR-687 in een populatie met β-thalassemie, en als zodanig is het…
Het primaire doel zal zijn om te onderzoeken of een behandeling van twee jaar met TPTD, gevolgd door antiresorptiebehandeling met een enkele infusie van ZA bij volwassenen met OI leidt tot een afname van het aantal patiënten dat een fractuur oploopt…