4 resultaten
Single dose:De doelen van dit deel van het onderzoek (met enkelvoudige oplopende dosis) betreffen onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (hoe een geneesmiddel door het lichaam wordt omgezet) van oplopende enkelvoudige…
Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa in kinderen jonger dan of gelijk aan 6 maanden met infantiele vorm van ziekte van Pompe
In dit onderzoek willen we de pharmacokinetiek en de veiligheid op de lange termijn van neoGAA bij patiënten met de ziekte van Pompe.
De primaire doelstelling van dit onderzoek is:• Het evalueren van de veiligheid op lange termijn van fostamatinib bij proefpersonen met warm-antilichaam auto-immuun hemolytische anemie (wAIHA)De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn: •…