4 resultaten
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA), gemeten door verandering in de…
Het onderzoeken van de effectiviteit van een online zelfhulp training (met begeleiding gericht op adherentie) voor frequente cannabisgebruikers om cannabisgebruik te verminderen en het zoeken naar hulp te bevorderen. Primary objectiveHet onderzoeken…
Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa in kinderen jonger dan of gelijk aan 6 maanden met infantiele vorm van ziekte van Pompe
In dit onderzoek willen we de pharmacokinetiek en de veiligheid op de lange termijn van neoGAA bij patiënten met de ziekte van Pompe.