2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa in kinderen jonger dan of gelijk aan 6 maanden met infantiele vorm van ziekte van Pompe
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Het huidige onderzoek beoogt de preliminaire veiligheid en werkzaamheid van BLU-263 te beoordelen bij patiënten met AdvSM, inclusief patiënten met SMA-AHN met hoog risico en zeer hoog risico bij wie HMA's en met name azacitidine de…