4 resultaten
Het doel van de studie is om fysiologische data the generen op het gebied van luchthoudend worden van de long gedurende pulmonale transitie in pasgeborenen.
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
• De werkzaamheid aantonen van ATR-002 versus placebo naast standaardbehandeling op basis van status van klinische ernst in volwassen patiënten met COVID-19 die in het ziekenhuis zijn opgenomen• Aantonen dat ATR-002 naast standaardbehandeling de…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…