5 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
DOEL: het vergelijken van de effecten van ringerlactaat en Haes-steriel® 6% op diurese tijdens de detrusorbokkade bij spinale anesthesie van 70 mg lidocaine 2 %. Het voorkomen van hypotensie en vasopressorgebruik is een secundaire uitkomstmaat.
Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…
De primaire doelstelling van het onderzoek is het aantonen van een vermindering in intravasculaire hemolyse door REGN3918 in de loop van 26 weken behandeling bij patiënten met actieve PNH die behandelingsnaïef zijn voor complementremmerbehandeling…
Het primaire doel van het onderzoek is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en het effect op de lange termijn op intravasculaire hemolyse (d.w.z. proportie van patiënten die lactaat dehydrogenase (LDH) * 1,5x bovengrens van normaal (ULN…