5 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
De studie zal uitgevoerd worden om te bepalen of en hoe MRI gebruikt kan worden in de grotere, hieropvolgende studie (MERCI-AF studie). Het doel van die studie is om de superioriteit van het gebruik van contact feedback bij pulmonaal vene isolatie…
Primaire doelstellingHet vergelijken van de effectiviteit van BMS-936557 versus placebo voor de inductie van een klinische remissie (gedefinieerd als de Mayo-score * 2 punten met geen individuele subscore >1 punt) in week 7 (IP-50).Secundaire…
Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…
Het bepalen van het immuungerelateerde progressievrije overlevingspercentage (irPFS) na 21 weken en objectieve respons (irORR) na 30 weken bij patiënten met pMMR CRC, dMMR mCRC, dMMR EC, dMMR SBC en dMMR SC behandeld met pembrolizumab gecombineerd…