5 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…
Deze studie is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van AZ-009 (Staccato apomorfine) in gezonde vrijwilligers en de veiligheid, tolerabiliteit, farmacokinetiek en farmacodynamiek van AZ-009 in personen met de ziekte van…
Doel van deel A:- onderzoeken van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van 2, 3 of 4 mg AZ-009 na 5 dagen doseren in mensen met de ziekte van Parkinson- onderzoeken van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van 2, 3 of 4…
Het bepalen van het immuungerelateerde progressievrije overlevingspercentage (irPFS) na 21 weken en objectieve respons (irORR) na 30 weken bij patiënten met pMMR CRC, dMMR mCRC, dMMR EC, dMMR SBC en dMMR SC behandeld met pembrolizumab gecombineerd…