4 resultaten
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Vergelijken van event-vrije overleving (EFS) van de experimentele behandelings arm bestaande uit ATO/ATRA en idarubicine met standaard behandeling gebaseerd op ATRA plus chemotherapie (AIDA regime).
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…
Primaire doelstelling:Bepalen van de effectiviteit (event free survival, EFS) van de behandeling met een combinatie van ATA en ATRA van nieuw gediagnosticeerde kinderen en jongeren met SR APL, en het onderzoeken van de veiligheid en effectiviteit…