3 resultaten
De primaire doelstelling is:* Het evalueren van het onafhankelijk zijn van RBC-transfusie ('RBC transfusion independence' - RBC-TI) met luspatercept in vergelijking met placebo voor de behandeling van anemie als gevolg van MDS van zeer…
Primaire doelstelling:• het beoordelen van de werkzaamheid van luspatercept wat betreft de RBC-transfusieonafhankelijkheid (*RBC transfusion independence*, RBC-TI gedurende 12 weken [84 dagen] met een bijbehorende gelijktijdige gemiddelde stijging…
Bij patiënten met symptomatische gedilateerde cardiomyopathie (DCM) van New York Heart Association (NYHA) klasse II/III/IV waarbij mutaties zijn betrokken in het gen dat codeert voor het lamine AC-eiwit (LMNA):Primaire doelstelling:* Uitsluitend…