3 resultaten
Primaire doelstellingVaststellen van de werkzaamheid van chronische behandeling met arimoclomol 1200 mg/dag (400 mg TID) ten opzichte van placebo over een periode van 76 weken bij proefpersonen met ALS, beoordeeld met CAFS (Combined Assessment of…
Hoofddoel:Het primaire doel is om te onderzoeken of het haalbaar en veilig is om gedurende 24uur partiële spierrelaxantia toe te dienen bij beademde patiënten met een hoge respiratoire drive Secundaire doelstellingen:Het secundaire doel is om te…
Primaire doelstelling (cohort 1)Aantonen van een blijvend effect van A4250 op galzuren in serum en pruritus bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2.Primaire doelstelling (cohort 2)Evalueren van het…