3 resultaten
Primaire doelstellingVaststellen van de werkzaamheid van chronische behandeling met arimoclomol 1200 mg/dag (400 mg TID) ten opzichte van placebo over een periode van 76 weken bij proefpersonen met ALS, beoordeeld met CAFS (Combined Assessment of…
Primair:* Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van LAM-001 dagelijks toegediend via drogepoederinhalator (DPI) gedurende 14 dagen bij patiënten met lymfangioleiomyomatose (LAM) (periode 1).* Beoordelen van de veiligheid en…
Primaire doelstelling (cohort 1)Aantonen van een blijvend effect van A4250 op galzuren in serum en pruritus bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2.Primaire doelstelling (cohort 2)Evalueren van het…