3 resultaten
Doel van de pilotstudie is om gestimuleerde PESP-BP met verschillende stimulatieprotocollen te onderzoeken en gestimuleerde PESP-BP vergelijken met spontane uitgelokte PESP-BP. Daarnaast heeft deze studie als doel om een stimulatieprotocol te…
Primaire doelstellingVaststellen van de werkzaamheid van chronische behandeling met arimoclomol 1200 mg/dag (400 mg TID) ten opzichte van placebo over een periode van 76 weken bij proefpersonen met ALS, beoordeeld met CAFS (Combined Assessment of…
Primaire doelstelling (cohort 1)Aantonen van een blijvend effect van A4250 op galzuren in serum en pruritus bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2.Primaire doelstelling (cohort 2)Evalueren van het…