3 resultaten
Primaire doelstellingVaststellen van de werkzaamheid van chronische behandeling met arimoclomol 1200 mg/dag (400 mg TID) ten opzichte van placebo over een periode van 76 weken bij proefpersonen met ALS, beoordeeld met CAFS (Combined Assessment of…
5.1 Primaire doelstelling:De werkzaamheid van glepaglutide bevestigen bij het verminderen van het volume parenterale ondersteuning (TPV) bij SBS-patiënten.5.2 Secundaire doelstellingen:De werkzaamheid van glepaglutide op andere…
Primaire doelstelling (cohort 1)Aantonen van een blijvend effect van A4250 op galzuren in serum en pruritus bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2.Primaire doelstelling (cohort 2)Evalueren van het…