3 resultaten
Primaire doelstellingVaststellen van de werkzaamheid van chronische behandeling met arimoclomol 1200 mg/dag (400 mg TID) ten opzichte van placebo over een periode van 76 weken bij proefpersonen met ALS, beoordeeld met CAFS (Combined Assessment of…
Deze studie (AMYPAD Diagnostische en Patiënt Management Studie) zal in een real-life klinische omgeving bepalen voor wie een diagnostische amyloïd PET scan geschikt zou zijn, wanneer het beste moment voor de scan is en hoe deze de resultaten omtrent…
Primaire doelstelling (cohort 1)Aantonen van een blijvend effect van A4250 op galzuren in serum en pruritus bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2.Primaire doelstelling (cohort 2)Evalueren van het…