6 resultaten
Primair doel* Het vergelijken van de doeltreffendheid van RO7239361 met placebo bij ambulante jongens met Duchenne-spierdystrofie.Secundair doel* Het vergelijken van de doeltreffendheid van RO7239361 met placebo door middel van de volgende tests:- 4…
Primaire doel: Het evalueren van de proportie niet-ernstige hemofilie A patiënten die binnen de FVIII-streefwaarden is gedurende de eerste 72 uur na de start van de combinatiebehandeling.Secondaire doelen:1. Het verkrijgen van data om het populatie…
Aantonen dat PK-gestuurd doseren in de peri-operatieve setting bij hemofilie patienten leidt tot een significante reductie van stollingsfactor consumptie ten opzichte van de standaardbehandeling.
Objective of the study:Het evalueren van de werkzaamheid van rVWF (vonicog alfa) profylaxe op basis van het jaarlijks aantal bloedingen (ABR) van spontane (niet gerelateerd aan trauma) bloedingsepisoden bij volwassen en pediatrische / adolescente…
Het primaire doel van RIN-PF-303 is om de superioriteit van geïnhaleerde treprostinil versus placebo aan te tonen voor de jaarlijkse veranderingssnelheid in absolute geforceerde vitale capaciteit (FVC) vanaf baseline tot Week 52.
Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van geïnhaleerd treprostinil bij proefpersonen met IPF.