3 resultaten
- Onderzoeken van de toepasbaarheid en veiligheid van een sequentieel behandelschema waarbij intensieve chemotherapie direct gevolgd wordt door een standaard allogene stamceltransplantatie (T cel gedepleteerd RIC alloSCT met donor lymfocyten infusie…
Het primaire doel is het meten van het effect van sapropterin op de 24-uurs en dag tot dag variatie van de phenylalanine- en de tyrosineconcentratie en daarnaast is het tweede doel het meten van het effect van sapropterin op de variatie in de…
Fase 2:Primaire doelstellingenHet bepalen van de aanbevolen fase 3-dosis van mitapivat door het beoordelen van het effect van 2 dosisniveaus mitapivat versus placebo op:• Anemie bij proefpersonen met sikkelcelziekte (sickle cell disease, SCD)•…