4 resultaten
Het doel van dit onderzoek is de neurologische effectiviteit van ambroxol bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 3 te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.
Aantonen dat PK-gestuurd doseren in de peri-operatieve setting bij hemofilie patienten leidt tot een significante reductie van stollingsfactor consumptie ten opzichte van de standaardbehandeling.
Primaire doel: Het evalueren van de proportie niet-ernstige hemofilie A patiënten die binnen de FVIII-streefwaarden is gedurende de eerste 72 uur na de start van de combinatiebehandeling.Secondaire doelen:1. Het verkrijgen van data om het populatie…
Primaire doelstellingenHet beoordelen van de effecten van pexidartinib op de PK-parameters van een enkele dosis midazolam en tolbutamide bij patiënten.Secundaire doelstellingenEvalueren:- Het vaststellen van de totale respons (ORR, overall response…