6 resultaten
Primaire doelstelling:Het primaire doel is om de werkzaamheid van eenmaal daags herhalen te evalueren doses odevixibat versus placebo bij kinderen met galgangatresie (BA) post-Kasai hepatoportoenterostomie (HPE) gebaseerde overleving van de inheemse…
Primaire doelstelling:Aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 120 µg/kg/dag odevixibat bij het verlichten van pruritus bij patiënten met ALGS.Secundaire doelstellingen:Bepalen van de impact van odevixibat op de…
Primaire doelstellingen:• De primaire veiligheidsdoelstelling is om de veiligheid en verdraagbaarheid van de infusie van maximaal drie doses oNKord® te evalueren • De primaire werkzaamheidsdoelstelling is om de cumulatieve incidentie van MRD-respons…
Het evalueren van de werkzaamheid van darvadstrocel bij gecombineerde remissie in week 24 voor de behandeling van complexe perianale fistels bij pediatrische patiëntenvan 4 tot < 18 jaar met CD.
De primaire doelstelling van het onderzoek is: Het aantonen van de werkzaamheid van 2 infusies (intraveneus [i.v.]) van HepaStembij 1,0 miljoen cellen/kg lichaamsgewicht (LG) (7 dagen uit elkaar) op het totale overlevingspercentage bij 90 dagen na…
De studie is verdeeld in 2 fasen.Het doel van de eerste fase is de veiligheid en toxiciteit te onderzoeken van de toediening van gecryopreserveerde RNK001 natural killer cellen, met en zonder toediening van IL-2 in patiënten met AML, nadat ze…