6 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Het primaire doel van deze prospectieve, twee-arm, multicenter, post-market studie is om de veiligheid te evalueren door de incidentie van gerapporteerde-apparaat gerelateerde bijwerkingen (AE) tot en met 30 dagen na gebruik van de Endo GIA *…
Primaire doel is de dosis bepalen van Lapatinib in combinatie met Gemcitabine, Cisplatinum en mogelijk Paclitaxel. Om dit te bereiken, zal eerst de MTD (Maximum Tolerated Dose) bepaald worden, gebaseerd op de acute DLT (Dose Limiting Toxicty)…
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
Het doel van de studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze ATB200 dat gelijktijdig wordt toegediend met orale AT2221 doormiddel van het evaluaren van veranderingen in belangrijke klinische resultaten (bv.…