7 resultaten
DOELEN MET BETREKKING TOT DE WERKZAAMHEID: Het primaire doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid van intravitreale injecties van 10 mg lampalizumab elke 4 weken (Q4W) of elke 6 weken (Q6W) toegediend te evalueren in Factor I (CFI) profiel…
DOELEN MET BETREKKING TOT DE WERKZAAMHEID: Het primaire doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid van intravitreale injecties van 10 mg lampalizumab elke 4 weken (Q4W) of elke 6 weken (Q6W) toegediend te evalueren in Factor I (CFI) profiel…
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
PRIMAIRE DOELPrimaire doel van dit onderzoek is de lange-termijn veiligheid en verdraagzaamheid van lampalizumab 10mg injecties in het oog te onderzoeken bij patiënten met GA ten gevolge van LMD. Hierbij wordt gekeken naar de incidentie en ernst van…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…
Het doel van de studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze ATB200 dat gelijktijdig wordt toegediend met orale AT2221 doormiddel van het evaluaren van veranderingen in belangrijke klinische resultaten (bv.…